Warning: session_start(): open(/home/ah301564/.system/tmp/sess_mt6elr28qp1251dsalmgn3f0a6, O_RDWR) failed: Disk quota exceeded (122) in /home/ah301564/politfact.ru/www/wp-content/plugins/wpgrabber/init.php on line 13
В США рассматривают возможность одобрения отдельных генно-терапевтических препаратов по ускоренной процедуре
Главная » ЗДОРОВЬЕ » В США рассматривают возможность одобрения отдельных генно-терапевтических препаратов по ускоренной процедуре

В США рассматривают возможность одобрения отдельных генно-терапевтических препаратов по ускоренной процедуре

Руководитель FDA Скотт Готтлиб объявил о предстоящем выпуске руководств, в которых будут определены конечные точки для потенциального одобрения отдельных генно-терапевтических препаратов по ускоренной процедуре, сообщает FirstWord Pharma. Г-н Готтлиб заявил на ежегодном заседании Альянса регенеративной медицины (Alliance for Regenerative Medicine), что применительно к некоторым из таких препаратов доля неопределенности будет существовать даже на момент их одобрения. Однако, эти препараты изначально нацелены на лечение тяжелейших заболеваний, многие из которых являются смертельными, и для которых в настоящее время не существует лекарств. В этих обстоятельствах регуляторы традиционно готовы иметь дело с большей долей неопределенности, чтобы обеспечить своевременный доступ пациентов к многообещающим препаратам.

По словам руководителя FDA, в первую очередь внимание ведомства будет сосредоточено на препаратах для лечения гемофилии, поскольку производство факторов свертывания крови в некоторых случаях может быть достаточной суррогатной мерой выгоды. Он отметил, что в данной терапевтической области демонстрация уменьшения частоты кровотечений может быть подтверждена после одобрения в ходе продолжающихся исследований долгосрочной безопасности и устойчивой эффективности.

Данная новость последовала после того, как компания Pfizer в партнерстве со Spark Therapeutics, а также компания BioMarin Pharmaceutical независимо друг от друга опубликовали данные клинических исследований фазы Phase I/II, подтверждающие эффективность их экспериментальных генно-терапевтических препаратов SPK-9001 для лечения гемофилии B и valoctocogene roxaparvovec для лечения гемофилии A, соответственно.

Источник: pharmvestnik.ru

Оставить комментарий

Ваш email нигде не будет показанОбязательные для заполнения поля помечены *

*


Warning: Unknown: open(/home/ah301564/.system/tmp/sess_mt6elr28qp1251dsalmgn3f0a6, O_RDWR) failed: Disk quota exceeded (122) in Unknown on line 0

Warning: Unknown: Failed to write session data (files). Please verify that the current setting of session.save_path is correct (/home/ah301564/.system/tmp) in Unknown on line 0